01.12.2022

Препарат от гемофилии стал самым дорогим ЛС в мире.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение разработанного компанией CSL Behring препарата Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), предназначенного для терапии гемофилии типа B. Новое ЛС стало самым дорогостоящим лекарственным средством, одобренным для медицинского применения. Препарат представляет из себя вирусный вектор, несущий ген фактора IX. Он экспрессируется в печени и производит соответствующий фермент, повышающий уровень фактора IX в крови. Таким образом сокращаются спонтанные кровоизлияния. Схема лечения предполагает одноразовое введение препарата внутривенно.